Scientists give pioneering gene therapy to infant patient
Scientists in the US have performed the first personalised gene therapy on a child with a life-threatening rare disease, raising the prospect of similar bespoke treatments for many other disorders.
Researchers and clinicians in Pennsylvania used Crispr gene editing technology to correct a liver cell mutation in the six-month old, who quickly showed signs of По-добро здраве.
Резултатите акцентират капацитета на фокусираната върху ген „ прецизна медицина “ за лекуване на хора с нечести положения, за които медикаментите или не съществуват, или могат да основат доживотна взаимозависимост. ; Генната терапия беше „ „ ще преобразим изцяло метода, по който подхождаме към медицината “, добави той.
Пробивът вследствие на съдействие сред Университета в Пенсилвания и детската болница на Филаделфия. Мусунуру, професор в университета и Ребека Ахренс-Никлас, който заема позиции в и двете институции, реши да се концентрира върху цикъла на уера-никлас. Липсва биологичен катализатор в черния дроб, наименуван ензим, който оказва помощ да се преобразува амоняк, отпадъчен артикул от храносмилането на протеини, в урея за безвредна екскреция като урина. като кървене от интервенция, зараза и отменяне на заместващия орган от организма.
Изследователите създадоха евентуална генна терапия, тестваха я при животни, завоюваха регулаторно утвърждение и прилагаха първа доза, преди да бъде на седем месеца. и стомашно-чревния зараза. Нобелова премия за химия през 2020 година
През 2023 година лечението за редактиране на ген, която е ориентирана към кръвните болести на сърповите кафези и бета таласемия, се трансформира в първото в света лекуване на CRISPR, с цел да завоюва регулаторно утвърждение. Приложена в рекордно време “, сподели Джема Марфани, професор по генетика в Университета в Барселона, който не е взел участие в проучванията.
„ Струва ми се, че е научно „ знамение “, което е допустимо да се излекува доста рядко тежко заболяване и да дава познания за лекуване на доста други болести “, сподели тя. Гюел, професор в Испания на университета Помпеу Фабра.
